Ruksolitinibo efektyvumas gydant pirminę ir antrinę mielofibrozę

Autorius: Marija Plioplytė Pavadinimas: Ruksolitinibo efektyvumas gydant pirminę ir antrinę mielofibrozę Darbo tikslas: įvertinti ruksolitinibo efektyvumą gydant sergančiuosius mielofibroze. Darbo uždaviniai: 1. Įvertinti pacientų, sergančių mielofibroze, pasiskirstymą pagal DIPSS. 2. Įvertinti pacientų, sergančių mielofibroze ir gydomų ruksolitinibu, bendrą išgyvenamumą. 3. Įvertinti pacientų, sergančių mielofibroze, kraujo rodiklių pokyčius, gydant ruksolitinibu. 4. Įvertinti pacientų, sergančių mielofibroze, blužnies dydžio pokyčius, gydant ruksolitinibu. 5. Įvertinti pacientų, sergančių mielofibroze, konstitucinių simptomų pokyčius, gydant ruksolitinibu. Tyrimo metodika: Tyrimą sudarė 34 mielofibroze sergantys pacientais, kurie vartoja ruksolitinibą LSMUL KK Hematologijos klinikoje. Atliktas retrospektyvinis tyrimas, kurio metu buvo vertinami bendro kraujo rodikliai: eritrocitai, hemoglobinas, leukocitai, trombocitai, periferiniai blastai, bei blužnies dydis su konstituciniais simptomais. Pagal tyrimo protokolą iš ambulatorinių kortelių, ligos istorijų bei LSMUL KK Hematologijos klinikos duomenų bazės rinkti laboratoriniai bei klinikiniai duomenys. Duomenys išanalizuoti su IBM SPSS Statistics 20.0 versijos programa naudojant statistinius skaičiavimų metodus. Rezultatai: Tyrime dalyvavo 34 pacientai: 21 (61,8%) vyras ir 13 (38,2%) moterų. Amžiaus mediana yra 71 m., vidurkis – 69,35 m. Gydymo trukmės mediana yra 18 mėn., vidurkis – 16,24 mėn. Viduitinės–1 rizikos grupei priklausė 8, o vidutinės–2 ir didelės rizikos grupėms po 13 pacientų. Hemoglobino mediana kito nuo 98 g/l iki 101 g/l, trombocitų – nuo 197x109 iki 106x109, periferinių blastų – nuo 2% iki 0%, blužnies dydžio – nuo 21,5 iki 17,0 cm (p<0,05). Bendru silpnumu besiskundžiančiųjų skaičius kito nuo 34 (100%) iki 2 (1,3%), prakaitavimu – nuo 17 (50%) iki 0, niežuliu nuo 20 (58,8%) iki 0 (p<0,05). Tikėtina išgyvenusiųjų dalis po 12 mėn. yra 85,3 ± 6,8%, po 24 mėn. –62,4 ± 11,7 %, išgyvenamumo vidurkis – 22,05 ± 1,18 mėn. (95% PI 19,73 – 24,37), mediana nepasiekta. Išgyvenamumui įtakos turi periferiniai blastų kiekis ir blužnies dydis (p<0,05). Išvados: 1. Mažos rizikos grupei nepriklausė nė vienas pacientas. 8 pacientai priklausė vidutinės–1 rizikos grupei, po 13 pacientų priklausė vidutinės–2 bei didelės rizikos grupėms. 2. Pacientų, sergančių mielofibroze ir gydomų ruksolitinibu, vienų metų išgyvenamumas siekia 85,3 ± 6,8%, dviejų metų – 62,4 ± 11,7%, mediana nepasiekta. 3. Pacientus, sergančius mielofibroze, gydant ruksolitinibu 6 bei 12 mėn. laikotarpyje didėjo hemoglobino bei mažėjo trombocitų ir periferinių blastų kiekis kraujyje (p<0,05). Eritrocitų bei leukocitų kiekis kraujyje statistiškai reikšmingai nekito. 4. Pacientus, sergančius mielofibroze, gydant ruksolitinibu 6 bei 12 mėn. laikotarpyje mažėjo blužnies dydis (p<0,05). 5. Pacientus, sergančius mielofibroze, gydant ruksolitinibu 6 bei 12 mėn. laikotarpyje mažėjo tirtų konstitucinių simptomų, išskyrus svorio kritimą, pasireiškimas (p<0,05).

Author: Marija Plioplytė Title: The Effectiveness of Ruxolitinib Usage in Primary and Secondary Myelofibrosis The aim: To evaluate the effectiveness of ruxolitinib usage in the treatment of myelofibrosis. Objectives: 1. To assess the distribution of patients with myelofibrosis according to the DIPSS. 2. to assess overall survival in patients with myelofibrosis treated with ruxolitinib. 3. To assess changes in blood parameters in patients with myelofibrosis during treatment with ruxolitinib. 4. To assess changes in spleen size in myelofibrosis patients treated with ruxolitinib. 5. To assess changes in constitutional symptoms in patients with myelofibrosis during treatment with ruxolitinib. Methods: The study consisted of 34 myelofibrosis patients receiving ruxolitinib at the Department of Haematology of LSMUL KK. A retrospective study was performed to assess the complete blood count: erythrocytes, haemoglobin, leucocytes, platelets, peripheral blasts, and spleen size with constitutional symptoms. Laboratory and clinical data were collected from outpatient charts, medical records and the database of the Hematology Clinic of LSMUL KK according to the study protocol. Using statistical methods, the data were analysed with IBM SPSS Statistics version 20.0 software. Results: The median age was 71 years, and the mean age was 69.35 years. The median duration of treatment was 18 months, the mean duration was 16.24 months. 8 patients belonged to the medium–1 risk group and 13 to both medium–2 and high–risk groups. Median haemoglobin count varied from 98 g/l to 101 g/l, platelets from 197x109 to 106x109, peripheral blasts from 2% to 0%, and spleen size from 21.5 to 17.0 cm (p<0.05). The number of patients complaining of general fatigue varied from 34 (100%) to 2 (1.3%), of sweating from 17 (50%) to 0, of itchiness from 20 (58.8%) to 0 (p<0.05). The expected survival rate at 12 months was 85.3 ± 6.8%, at 24 months 62.4 ± 11.7%, the mean survival rate was 22.05 ± 1.18 months (95% CI 19.73–24.37), and the median survival rate was not reached. Peripheral blast count and spleen size influenced survival rate (p<0.05). Conclusions: 1. No patients were in the low–risk group. 8 patients were in the intermediate–1 risk group, 13 patients were in the intermediate–2 and 13 patients were in the high–risk group. 2. Myelofibrosis patients treated with ruxolitinib had a 1–year survival of 85.3 ± 6.8%, 2–year survival of 62.4 ± 11.7%, the median survival was not reached. 3. Myelofibrosis patients with ruxolitinib treatment showed an increase in haemoglobin and a decrease in platelets and peripheral blasts at 6 and 12 months (p<0.05). Erythrocyte and leucocyte levels did not change statistically significantly. 4. Myelofibrosis patients showed decreased spleen size during ruxolitinib treatment at 6 and 12 months (p<0.05). 5. Myelofibrosis patients experienced a reduction in the incidence of investigated constitutional symptoms other than weight loss during the 6 and 12 months of ruxolitinib treatment (p<0.05).