Off-label treatment in pediatrics – associations, latest recommendations
Apžvalga / Review
Vaistų vartojimas ne pagal paskirtį (angl. Off-label), dažnas reiškinys pediatrijoje, ypač vaikų intensyviosios terapijos ar neonatologijos skyriuose. Tai susiję su įvairiais veiksniais: farmakologinių studijų ribojimu dėl etinių priežasčių, dėl vaikų amžiaus ir jų fiziologinių skirtumų, kintančių farmakokinetinių bei farmakodinaminių vaistų savybių, pasunkėjusios vaistų gamybos bei dozuotės nustatymo. Šie veiksniai didina nepageidaujamų reakcijų tikimybę, tad imamasi įvairių priemonių išvengti nereikalingos rizikos vaikams, neatimant iš jų farmakoterapijos, kuri gali būti veiksminga. Šiuo tyrimu siekta išanalizuoti užsienio literatūroje pateiktas studijas apie Off-label vaistų skyrimo sąsajas, naujausias rekomendacijas bei šio gydymo įtaką vaikų populiacijoje. Literatūroje pastebėta, jog dažnai Off-label pasirinkimą lemia mažesnis vaikų amžius, kvėpavimo takų ar retos ligos. Išskiriamos ir tam tikros dažniausiai ne pagal instrukcijas vartojamų vaistų grupės: vaistai nuo infekcijos, vaistai kvėpavimo takams, neurologiniai vaistai. Pastebėta, jog dažniausiai vaistų ne pagal paskirtį skyrimas susijęs su netinkamomis dozėmis, paciento amžiumi ar vartojimo indikacijomis. Stengdamiesi įveikti šią problemą, mokslininkai skatina ieškoti naujų, moksliškai pagrįstų ir veiksmingų gydymo būdų, didinant kokybiškų tyrimų bei duomenų dalijimąsi. Taip siekiama gauti aukštos kokybės, įrodymais pagrįstą medicininę priežiūrą ir apsaugoti vaikus nuo neveiksmingo ar net žalingo gydymo. Siekdamos užtikrinti saugiausią įmanomą pagalbą vaikams, Europos pediatrų akademija ir Europos perinatalinės ir pediatrinės farmakologijos draugija išleido naujas rekomendacijas.
Off-label treatment is often seen in pediatrics, especially in pediatric intensive care and neonatal departments. It is linked to a broad range of factors, including restriction of pharmacological studies for ethical reasons, different pharmacokinetic and pharmacodynamic properties of medicines due to age and physiological differences in children, and the difficulty of manufacturing and dosage determination. These gaps increase the likelihood of adverse reactions. Various measures are being taken to avoid unnecessary risks to children without depriving them of potentially effective pharmacotherapy. This study aimed to analyse the studies reported in literature on the relationship between off-label prescribing, the latest recommendations, and the impact of this treatment on the pediatric population. The literature shows that off-label are often prescribed due to children’s younger age, respiratory or rare diseases. Relevant groups of commonly misused medicines are as follows anti-infectives, respiratory medicines or treatment for neurological conditions. It has been observed that the most common off-label prescriptions are related to inappropriate dosage, patient age or indications for use. To deal with the problem, researchers are encouraging the research community to find new, scientifically supported and effective treatments by increasing the sharing of high-quality research and data. This is to achieve trustworthy, evidence-based medical care and to protect children from ineffective or even harmful treatments. For off-label treatment, the European Academy of Paediatrics and the European Society of Perinatal and Paediatric Pharmacology have issued new guidelines to ensure the safest possible care for children.