Instituto specialistai atlieka mokslinę kokybės, ikiklinikinių ir klinikinių dokumentų ekspertizę ir teikia išvadas. Padalinio specialistai ekspertai ekspertuoja vaistinių preparatų bylas pateiktas pagal nacionalinę procedūrą (NP), decentralizuotą procedūrą (DCP) ir rinkodaros teisės pažymėjimo sąlygų papildymus. Institutas užtikrina šiam darbui reikalingų resursų bazę, atrenka ir ruošia naujus specialistus ekspertus, vykdo ekspertų tobulinimąsi, jei yra būtinybė, specialistai dalyvauja Europos vaistų agentūros (European Medicine Agency) komitetų darbe ir kitoje tarptautinėje veikloje.
Instutute gali būti vystomos veiklos ir kompetencijos dedikuotos atskiroms vaistų farmakoterapinėms grupėms, augaliniams vaistams, farmakologiniams budrumui ir kt. Yra galimybė savo reikmėms pritraukti kitų LSMU padalinių, tame tarpe ir Veterinarijos akademijos, Farmacijos fakulteto specialistus.
Duomenų bazių kūrimas ir duomenų apie vaistų saugumą kaupimas ir analizavimas. Didelės apimties poregistraciniai vaistų tyrimai. Farmakoepidemiologija apima registruotų ir rinkoje esančių vaistų saugumo ir veiksmingumo stebėseną, farmakologinį budrumą.
Farmakoekonominės vaistų rinkos analizės vykdymas, tendencijų formulavimas, rekomendacijų teikimas kompetentingoms valstybinėms institucijoms ir farmacijos kompanijoms.
Pagrindinė funkcija – dalintis įranga, patirtimi ir užsakymais, teikti kvalifikuotas ir kokybiškas paslaugas.